Com essa recomendação, pela primeira vez mais de 1.700 pessoas com fibrose cística terão acesso a um medicamento incorporado ao SUS que trata a causa subjacente da doença
A Vertex Farmacêutica anuncia que a CONITEC, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias, publicou uma recomendação final positiva para a incorporação de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) no Sistema Único de Saúde do Brasil. Com essa decisão, pessoas vivendo com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador de condutância transmembrana) terão acesso a terapia pelo SUS.
“A decisão anunciada representa uma grande conquista para a comunidade de fibrose cística no Brasil. Estamos muito satisfeitos por termos chegado a este acordo tão rapidamente, e que a CONITEC tenha reconhecido o valor do TRIKAFTA. Para muitas pessoas que vivem com fibrose cística, isso significa que elas podem se beneficiar pela primeira vez da terapia moduladora CFTR incorporada ao SUS, que tem o potencial de mudar o curso da doença em um estágio inicial”, disse Fernando Afonso, Country Manager da Vertex no Brasil.
A recomendação positiva para inclusão do TRIKAFTA® no SUS foi obtida somente 8 meses após a submissão do dossiê à CONITEC em dezembro de 2022, o que é mais rápido do que o prazo total usual para esse processo no Brasil. “Este é um testemunho da capacidade da CONITEC e da Vertex de trabalhar de forma colaborativa e flexível para o benefício final dos pacientes com FC”, comentou Afonso.
Após a publicação da decisão final no Diário Oficial da União (DOU), realizada no dia 5 de setembro, a Comissão Intergestores Tripartite (CIT) definirá qual autoridade será responsável pela compra do medicamento e a atualização do protocolo clínico de FC (PCDT) será necessária para que os médicos do sistema público de saúde possam prescrever o medicamento para seus pacientes. A partir da publicação no DOU, o Ministério da Saúde tem 180 dias para garantir o acesso ao TRIKAFTA® para os pacientes elegíveis.
Sobre Fibrose Cística
A fibrose cística é uma doença genética rara que reduz a expectativa de vida e que afeta mais de 88,000 pessoas em todo o mundo. A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas e sistema reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR ausente ou defeituosa, resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos – um do pai e outro da mãe – para terem FC, e estas mutações podem ser identificadas através de um teste genético. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria das pessoas com fibrose cística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas mutações resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência da proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água para dentro e para fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e espesso, que pode causar infeções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos, eventualmente levando muitos pacientes à morte. A expectativa de vida média no Brasil é de aproximadamente 17 anos1.
Sobre TRIKAFTA®
Em pessoas com certos tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada ou dobrada normalmente dentro da célula, e isso pode impedir que a proteína CFTR atinja a superfície celular e funcione corretamente. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função da proteína CFTR na superfície celular. Elexacaftor e tezacaftor trabalham juntos para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície celular. Ivacaftor, que é conhecido como um potencializador CFTR, é projetado para facilitar a capacidade das proteínas CFTR para transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.
TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento de prescrição médica utilizado para o tratamento da fibrose cística (FC) em pacientes com idade igual ou superior a 6 anos que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del, ou outra mutação responsiva a TRIKAFTA®, no gene CFTR. Os pacientes devem conversar com seu médico para saber se eles têm uma mutação indicada no gene da FC. Não se sabe se TRIKAFTA® é seguro e eficaz em crianças com menos de 6 anos de idade. As reações adversas mais comuns relacionadas com TRIKAFTA® incluem dor de cabeça, infecção do trato respiratório superior (constipação comum), incluindo nariz entupido e escorrendo, dor de estômago (abdominal), diarreia, erupção cutânea e aumento das enzimas hepáticas.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa possui vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística – uma doença rara, genética e degenerativa – e possui diversos programas clínicos e de pesquisa em FC. Além da FC, a Vertex tem um pipeline clínico robusto de pesquisa em pequenas moléculas, mRNA, terapias celulares e genéticas (incluindo edição de genes) em outras doenças graves para as quais possui uma visão profunda da biologia humana causal, como a anemia falciforme, talassemia beta, dor aguda e europática, doença renal mediada por APOL-1, diabetes tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina.
Fundada em 1989 em Cambridge (Massachusetts), a sede global da Vertex está atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Pesquisa e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas para se trabalhar, incluindo 13 anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 melhores empresas para se trabalhar no ranking da revista Fortune.
Referências:
- Registro Brasileiro de Fibrose Cística 2020, disponível em: http://portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/REBRAFC_2020.pdf
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